AOP 오펀 제약 GmbH(AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH, AOP 헬스)가 진성다혈구증(PV) 환자를 대상으로 최근 개발된 인터페론 요법인 로페그인터페론 알파-2b의 최종 결과를 명망 있는 저널 루키미어(Leukemia)[1]에 발표했다. 전체 논문은 유럽혈액학회(European Hematology Association) 연례 회의에서 발표한 내용을 자세히 다루고 있다. 이를 통해 CONTINUATION-PV 연구에서의 장기 치료 결과를 토대로 로페그인터페론 알파-2b가 PV에 어떤 변화를 일으키는지에 대한 추가 단서를 확인할 수 있다.

AOP 헬스 그룹의 창립자이자 이사진인 루돌프 비트만(Rudolf Widman) 박사는 “AOP 헬스는 로페그인터페론 알파-2b가 PV에 미치는 영향에 대한 종합적인 임상 연구 프로그램에 투자해 왔고, 몇몇 국가의 보건 당국이 이를 허가하기에 이르렀다”며 “우리의 과학적 노력이 환자들에게 중요한 문제에 답하는 데 기여했다는 사실이 자랑스럽다”고 말했다.

논문의 제1 저자인 빈 의과대학(Medical University of Vienna) 하인츠 기슬링거(Heinz Gisslinger) 교수는 이에 더해 “로페그인터페론 알파-2b는 이미 PV 환자에 대한 효과적인 일차 치료제로 잘 알려져 있다”며 “이러한 새로운 결과를 통해 치료 방법을 평가할 때 해당 물질의 잠재적인 영향을 고려할 필요가 있음이 드러났다”고 전했다.

로페그인터페론 알파-2b는 지속형 단성 페그 프롤린 인터페론(ATC L03AB15)이다. 초기엔 2주에 한 번씩 투여하고, 혈액 수치가 안정화되면 한 달에 한 번 투여하기도 한다.

로페그인터페론 알파-2b에 대한 AOP 헬스의 주요 임상 개발 프로그램에는 PEGINVERA (https://ashpublications.org/blood/article/132/Supplement%201/3030/263686/Long-Term-Efficacy-and-Safety-of-Ropeginterferon), PROUD-PV (https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper136973.html), CONTINUATION-PV (https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper136973.html) 등의 연구가 있다. 마지막 연구는 이전에 무작위 통제 PROUD-PV 연구에 참여한 고위험군 또는 저위험군 PV 환자들을 대상으로 로페그인터페론 알파-2b와 수산화요소(HU) 또는 최적 치료법(BAT)을 비교해 그 장기적 효능 및 안전성을 평가하기 위해 여러 센터에서 진행한 공개 임상 시험인 제 3b상 연구다.

BESREMi?는 2010년부터 유럽에서 AOP 헬스가 수행한 임상 연구에 힘입어 유럽연합 집행위원회(European Commission)에서 2019년에 PV 치료제로 판매 허가를 받았고, 뒤이어 스위스, 리히텐슈타인, 이스라엘, 바레인, 대만, 한국, 일본 및 미국에서도 허가를 받았다.

[1] Gisslinger, H., Klade, C., Georgiev, P. et al. Event-free survival in patients with polycythemia vera treated with ropeginterferon alfa-2b versus best available treatment. Leukemia (2023). https://doi.org/10.1038/s41375-023-02008-6

진성다혈구증에 대해

진성다혈구증은 골수에서 혈액을 만드는 줄기세포에 발생하는 희소한 암으로, 적혈구, 백혈구 및 혈소판이 만성적으로 증가한다. 이 질환은 혈전증 및 색전증 등의 순환계 질환의 발생 가능성을 높이며, 각종 증상으로 인해 삶의 질이 저하될 뿐만 아니라 장기적으로는 골수섬유증으로 발전하거나 백혈병으로 변화할 수도 있다. PV의 근본적인 분자생물학적 원리에 대해서는 여전히 활발한 연구가 이루어지고 있고, 현재까지의 결과로는 특정 돌연변이를 가진 혈액 생성 줄기세포가 원인인 것으로 보이며, 이 중 특히 JAK2의 돌연변이가 악성 복제 세포를 만든다.

PV 치료의 중요 목표는 건강한 혈구 수치(헤마토크리트 45% 미만)를 달성하고, 삶의 질을 개선하며, 질환의 진행을 지연시키는 것이다.

AOP 헬스 소개

AOP 헬스 그룹은 AOP 오펀 제약 GmbH 등 여러 기업을 포괄하고, 본사는 오스트리아 빈에 있다(“AOP 헬스”). AOP 헬스 그룹은 희소 질환 및 중환자 치료를 위한 통합적 요법 분야에서 유럽을 선도하고 있다. 지난 25년에 걸쳐 AOP 그룹은 안정적인 통합 치료 솔루션 제공자로 발전했고, 빈 본사와 유럽 및 중동의 자회사 및 사무소를 운영하고 있으며, 전 세계에 협력 업체를 가지고 있다. 이러한 발전은 연구 및 개발에 대한 높은 수준의 꾸준한 투자와 함께 환자와 그 가족 및 그들을 치료하는 의료 전문가들을 포함한 모든 이해 당사자들의 필요에 대해 매우 일관적이고 실용적으로 접근해 이루어 냈다.